FDA قدرت جدیدی برای مسئول نگه داشتن داروسازان دارد: شات

لایحه هزینه های هنگفتی که در دسامبر گذشته به قانون تبدیل شد، همچنین شامل رفع مشکلی بود که سال ها سازمان غذا و دارو را درگیر کرده بود.

داروسازان می توانند به سرعت برای برخی داروها – با داده های اولیه – با این قول که تحقیقات بیشتری را بعد از این واقعیت انجام دهند تا مطمئن شوند داروها مؤثر هستند، تأییدیه دریافت کنند. اما شرکت‌ها اغلب در پیگیری این تاییدیه‌های به اصطلاح تسریع‌شده کند بودند و بیماران را در مورد داروهای خود نامطمئن می‌گذاشتند.

واکسن‌های کووید-۱۹ این نوع تأیید را دریافت نکردند. اما FDA بیش از 100 دارو را با هدف درمان سرطان، اچ آی وی، زایمان زودرس و سایر بیماری ها طی سه دهه گذشته تایید کرده است.

از جمله، قانون جدید به FDA اهرم بیشتری می‌دهد تا شرکت‌های دارویی را در قبال وعده‌هایشان در مورد تحقیقات بیشتر پاسخگو نگه دارد. اکنون، برای مثال، آژانس دارای اختیارات صریح است تا از داروسازان بخواهد که مطالعات تاییدی را به عنوان شرط تایید سریع آغاز کنند.

رابین فلدمن، استاد کالج حقوق دانشگاه کالیفرنیا در سانفرانسیسکو می گوید: «این اساساً دست آنها را تقویت می کند. با این حال، فقط به این دلیل که FDA قدرت را دارد به این معنی نیست که از آن استفاده خواهد کرد.

FDA نمی گوید که آیا کار متفاوتی در مورد تاییدیه های تسریع شده انجام می دهد، به غیر از اینکه روی یک برنامه کار می کند. سخنگوی آژانس در بیانیه ای کتبی گفت: “FDA این مقامات جدید را اجرا خواهد کرد و به روز رسانی های لازم را ارائه خواهد کرد.”

چرا تایید تسریع داروها بحث برانگیز است

انتقادات از این برنامه پس از تصویب تسریع جنجالی داروی آلزایمر Aduhelm در سال 2021 به اوج رسید. سازنده Aduhelm در ابتدا قیمتی را 56000 دلار در سال تعیین کرد – حتی اگر FDA آن را بر اساس توانایی آن در حذف پلاک های چسبنده آمیلوئید از مغز بدون اثبات این موضوع تایید کرد. حذف می تواند از دست دادن توانایی های ذهنی بیماران را کند کند. این دارو با شکست مواجه شد و بیمه‌گران از پوشش آن خودداری کردند و داروساز Biogen مجبور شد قیمت آن را کاهش دهد.

دکتر آرون کسلهایم، استاد پزشکی در بیمارستان زنان بریگهام و دانشکده پزشکی هاروارد، به دلیل تاییدیه Aduhelm از کمیته مشورتی FDA استعفا داد.

تحقیقات او نقایصی را در برنامه تأییدهای تسریع یافته پیدا کرده است، از جمله این واقعیت که از هر 5 داروی سرطانی که تأیید تسریع شده تنها 1 مورد “بهبودی را در بقای کلی بیمار نشان می دهد.”

تحقیقات NPR در سال گذشته نشان داد که بسیاری از مطالعات تاییدی وعده داده شده به تعویق افتاده و پزشکان و بیماران را برای سال‌ها در تاریکی در مورد اینکه داروها واقعاً چقدر خوب عمل می‌کنند، رها می‌کند. به طور خاص، NPR دریافت که 42 درصد از مطالعات دارویی تأییدی برجسته که پس از تأیید سریع مورد نیاز است، یا بیش از یک سال طول کشید تا شروع شود یا اصلاً شروع نشده بود.

در همین حال، داروسازان احتمال بیشتری داشت که به طور مکرر قیمت داروهایی را که تاییدیه تسریع شده دریافت می‌کنند در مقایسه با داروهایی که تاییدیه سنتی دریافت می‌کنند، افزایش دهند.

در ماه سپتامبر، دفتر بازرس کل وزارت بهداشت و خدمات انسانی گزارشی در مورد مطالعات تأییدی متخلف برای داروهایی که تأیید شتاب داده شده اند، منتشر کرد. یافته های این گزارش با NPR مطابقت داشت.

در طول تحقیقات NPR، یک خبرنگار از آژانس در مورد زمان بندی تاییدی مطالعه پرسید. دکتر Jacqueline Corrigan-Curay، معاون اصلی مدیر مرکز در مرکز ارزیابی و تحقیقات داروی FDA، گفت که آژانس مایل است در زمان تایید سریع، این مطالعات تاییدی را همیشه در دست اجرا داشته باشد. او گفت، اما هیچ الزام قانونی وجود ندارد.

او در آن زمان گفت: «اگر شما داده‌ها را دارید و تأییدیه‌های شتاب‌زده را برآورده می‌کند و این نیاز پزشکی برآورده نشده وجود دارد، باید با تأیید پیش برویم».

با این حال، به گفته دکتر راشل شرمن، معاون رئیس سابق غذا و داروی سازمان غذا و دارو، آژانس همیشه این قدرت را داشته است که در زمان تایید، مطالعات تاییدی را ملزم کند، اما اغلب آن را انجام نداده است.

او درباره سه دهه حضورش در آژانس می‌گوید: «من هرگز در بحث با یک شرکت شکست نخوردم. “گاهی اوقات آنها من را متقاعد می کردند که درست می گفتند و من اشتباه می کردم. اما اگر چیزی می خواستم، به آن می رسیدم. زیرا در پایان روز، FDA – کلمه درست چیست؟ – یک منبر قلدر دارد.”

فلدمن از دانشگاه کالیفرنیا می‌گوید اگر یک شرکت دارویی بخواهد تصمیم FDA را به عقب براند، قانون جدید می‌تواند مفید واقع شود.

فلدمن با اشاره به یک مطالعه اخیر در مورد جاما در مورد اینکه چگونه 3000 کارآزمایی بالینی بین سال‌های 2017 تا 2021 نتایجی را گزارش نکرده‌اند، اما FDA فقط به 58 مورد از آنها اعلامیه‌های عدم انطباق را ارسال کرده است.

آژانس همچنین تلاش کرده است که پای خود را زمین بگذارد، توسط داروسازان مورد شکایت قرار گرفت و شکست خورد. این همان چیزی است که وقتی تلاش کرد نه به سازندگان داروی شیمی درمانی به نام Bendeka امتیازات دارویی بیماری های نادر را بدهد. سازنده دارو شکایت کرد و FDA ضرر کرد.

حداقل قانون جدید باید شفافیت ارائه دهد.

کنگره راه حلی را تصویب کرد – اما تقریباً این اتفاق نیفتاد

کنگره قانونی را برای رفع مشکلات طولانی مدت با تصویب سریع در دسامبر تصویب کرد، اما تقریباً این اتفاق نیفتاد.

چندین لایحه در سال گذشته در کاپیتول هیل برای اصلاح تصویب‌های تسریع‌شده در حال پیچیدن بود.

انتظار می رفت که تغییرات در تمدید قانون هزینه مصرف کننده داروهای تجویزی در ماه سپتامبر انجام شود، اما کنگره آن را بدون هیچ راننده ای تصویب کرد. این موضوع دکتر رشما راماچاندران، از دانشکده پزشکی ییل را که یکی از پزشکانی بود که به واشنگتن دی سی سفر کرد تا با قانونگذاران درباره به‌روزرسانی‌های سریع تایید صحبت کند، نگران کرد.

او گفت: «ما واقعاً می‌خواستیم مطمئن شویم که آنها به تعهد خود مبنی بر بازنگری مجدد این اصلاحات به عنوان بخشی از بسته هزینه‌های پایان سال پایبند خواهند بود.» و افزود که جلسات عمومی «شگفت‌انگیز» در مورد عقب‌نشینی داروی Makena (که به امید جلوگیری از زایمان زودرس تجویز می شد) به نظر می رسید کنگره را مجبور به اقدام کند.

به دنبال مطالعات تاییدی که اثربخشی Makena را ثابت نکرد، مرکز ارزیابی و تحقیقات داروی FDA توصیه کرد که این دارو از بازار در اکتبر 2020 خارج شود. اما از آنجایی که داروساز داوطلبانه دارو را قطع نکرد، یک جلسه استماع برای بحث در مورد ترک احتمالی Makena برگزار شد. ضروری. دو سال طول کشید تا کمیته مشورتی FDA تشکیل جلسه داد و اعضا به حذف آن از بازار رای مثبت دادند. با این حال، FDA هنوز تاییدیه این دارو را پس نگرفته است.

راماچاندران می‌گوید: «سازمان غذا و داروی آمریکا تلاش می‌کرد تا دارویی را حذف کند که شکست خورده بود – نه فقط یک آزمایش تأییدی، بلکه چندین مطالعه دیگر». “من فکر می کنم که واقعاً باعث شد تا اعضای کنگره و همچنین FDA واقعاً بگویند: “هی، ما باید این اصلاحات عقل سلیم را انجام دهیم.” “

اختیارات FDA اختیاری است، نه اجباری

تغییرات در روند تصویب تسریع شده در نهایت در لایحه هزینه های پایان سال تصویب شد که در 29 دسامبر به قانون امضا شد. قانون جدید شامل چندین اصلاحات است، از جمله یکی که به FDA اجازه می دهد شرکت ها را ملزم به شروع مطالعات تاییدی کند. قبل از آژانس تأیید سریع دارو را اعطا می کند.

راماچاندران می‌گوید: “ما می‌خواستیم که در قانون مدون شود تا استثنا نباشد. این فقط یک قاعده خواهد بود.” زمانی که این اتفاق بیفتد، از تأخیر قابل توجه برای شروع آزمایش‌ها و همچنین تکمیل آزمایش‌ها جلوگیری می‌کند».

با این حال، قانون صراحتاً ایجاب نمی کند که مطالعات تأیید کننده اثربخشی یک دارو در زمان تأیید در حال انجام باشد. فقط می گوید که رهبران FDA “ممکن است به آن نیاز داشته باشند”.

فلدمن دانشگاه کالیفرنیا می‌گوید: «بنابراین عموماً اینها به جای اجباری اختیاری هستند. “به عبارت دیگر، FDA اجازه انجام کارها را می دهد، اما FDA را ملزم به انجام کارها نمی کند. بنابراین این یک تفاوت بزرگ است.”

در صورتی که مطالعات نشان دهد دارو مؤثر نیست، ممکن است این قانون برای آژانس آسان‌تر کند تا دارو را از بازار خارج کند.

Kesselheim از دانشگاه هاروارد می‌گوید: «وقتی دارویی به سرعت تأیید می‌شود و سپس آن مطالعه تأییدی با شکست مواجه می‌شود، این واقعاً یک یافته مهم است که نشان می‌دهد آن دارو همان سطحی از اثربخشی را ندارد که ما از سایر داروهای تأیید شده انتظار داریم.» و هیچ دلیلی برای باقی ماندن آن دارو در بازار در آن نقطه وجود ندارد.»

علاوه بر این، قانون الزامات شفافیت جدید و شورایی را ایجاد می کند تا همه افراد FDA را در مورد نحوه استفاده از این نوع تأییدیه در یک صفحه قرار دهد.

بنابراین ممکن است قوانین در آینده نیاز به تشدید مجدد داشته باشند.

«زبان نهایی نبود [as] Kesselheim گفت: “بنابراین من فکر می کنم که اتاق تکان دادن وجود دارد.”