دریافت اولین داروی کاملاً تأیید شده آلزایمر آسان نیست

مناین تصمیمی است که میلیون‌ها نفر از افراد مبتلا به آلزایمر و خانواده‌هایشان منتظر آن بوده‌اند – اولین داروی کاملاً تأیید شده که به جای علائم آن، این بیماری را درمان می‌کند. در 6 ژوئیه، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) مجوز کامل برای lecanemab یا Leqembi را برای درمان آلزایمر در افراد در مراحل اولیه و خفیف بیماری عصبی اعطا کرد.

پزشکان می توانند lecanemab را که توسط Eisai Inc. و Biogen ساخته شده است، تجویز کنند، زیرا از ژانویه تحت تأییدیه شتابزده FDA در دسترس بوده است، اما این تأیید مشروط دسترسی محدودی دارد. مراکز خدمات مدیکر و مدیکر (CMS)، که مدیکر را اداره می‌کند، در پاسخ به تصویب سریع تصمیم گرفت که هزینه سالانه 26500 دلاری lecanemab را پوشش نمی‌دهد، مگر اینکه افراد بخشی از یک کارآزمایی بالینی باشند که به جمع‌آوری داده‌های ایمنی و اثربخشی ادامه می‌دهد. دارو CMS گفت فقط در صورتی هزینه دارو را خارج از مطالعات بازپرداخت می کند که این دارو تأییدیه کامل FDA را دریافت کند، که اکنون آن را دریافت کرده است، و افراد در یک رجیستری ثبت نام کنند که پزشکان را ملزم می کند تا به گزارش داده های ایمنی و اثربخشی برای بیماران خود که از آن استفاده می کنند ادامه دهند.

برخی از حامیان بیماران می گویند که الزامات ثبت، تأیید را به یک پیروزی تلخ تبدیل می کند. جیم تیلور، یکی از بنیانگذاران صداهای آلزایمر، یک گروه حمایت از بیماران، که همسرش گری در سال 2012 به این بیماری مبتلا شد، می‌گوید: «این یک مشخصه است و باید آن را با شامپاین جشن بگیریم.» «اما می‌توانیم». تا زمانی که بدانیم آیا افراد مبتلا به این بیماری می توانند به آن دسترسی داشته باشند یا خیر.

انجمن آلزایمر بر این امر پافشاری می کند که اگرچه از نیاز به درک بهتر نحوه عملکرد lecanemab در بیماران واقعی پشتیبانی می کند، می گوید: “تأیید سنتی با نوع داده هایی که توسط Eisai برای Leqembi ارائه شده است هرگز نباید به هیچ نوع رجیستری نیاز داشته باشد.” ماریا کاریلو، مدیر ارشد علمی انجمن. ما احساس می‌کنیم که لازم است با همه درمان‌ها درباره ایمنی و اثربخشی بیشتر بدانیم. اما آیا برای پوشش لازم است؟ نباید باشد.»

CMS تاکنون تنها اطلاعات کلی در مورد رجیستری و انواع اطلاعاتی که برای بازپرداخت نیاز دارد ارائه کرده است، و در بیانیه‌ای در وب‌سایت خود قول داده است که پورتال تسهیل‌شده توسط CMS «استفاده آسان» و «هرجا امکان دارد، رها کنید». منوهای پایین در دسترس خواهند بود.” سخنگوی CMS در پاسخ به پرسش‌های TIME در مورد میزان رایج بودن چنین ثبت‌هایی و اینکه آیا پوشش سایر داروها با شرایط مشابهی همراه است یا خیر، به داروهای پرتودرمانی برای درمان سرطان و دستگاه‌هایی مانند دریچه‌های قلب و استنت اشاره کرد. سخنگوی رجیستری در دفاع از رجیستری گفت که پوشش درمان‌های تحت الزامات ثبت می‌تواند دسترسی ذینفعان قبلی به فناوری نوآورانه را تسریع کند و در عین حال تضمین کند که تدابیر سیستماتیک بیمار، از جمله اطمینان از ارائه فناوری به بیماران بالینی مناسب، برای کاهش خطرات ذاتی وجود دارد. فناوری های نوین.”

انتظار می رود CMS به زودی جزئیات بیشتری در مورد رجیستری ارائه دهد. بر اساس اظهارات قبلی، احتمالاً شامل انواع اطلاعاتی است که پزشکان قبلاً جمع‌آوری کرده‌اند، از جمله گزارش‌هایی از عوارض جانبی مانند التهاب مغز و نتایج آزمایش‌های شناختی برای تأیید تشخیص بیمار از بیماری آلزایمر خفیف. CMS همچنین درخواست داده است تا داده های اضافی را مستند کند که هر گونه بهبود معنی داری در بیماران مصرف کننده دارو، هر گونه عوارض جانبی، و اینکه چگونه این مزایا و خطرات در طول زمان با استفاده مداوم تغییر می کند، ثبت کند.

کارشناسان بدبین تر می گویند که تصمیم CMS برای نیاز به یک رجیستری ممکن است ناشی از هدف عملی تر محدود کردن پرداخت ها برای اولین درمان موثر آلزایمر باشد. در حالی که داروی دیگری به نام aducanumab قبل از lecanemab تایید شده بود و همچنین بیماری را درمان می کند، نتایج آن کمتر ثابت بود و پزشکان و بیماران تمایل کمتری به استفاده از آن داشتند. توماس فیلیپسون، استاد بازنشسته اقتصاد در دانشگاه شیکاگو، که قبلا در CMS خدمت می‌کرد، می‌گوید: «معمولاً زمانی که CMS کارها را به تأخیر می‌اندازد… این به دلیل نگرانی‌های هزینه است. “سوال این است که آیا آنها به کل هزینه ها نگاه می کنند یا فقط به هزینه های دارو خیره می شوند؟”

در مقاله ای که توسط دانشگاه شیکاگو منتشر شده است، فیلیپسون محاسبه کرده است که اگر افراد بیشتری که آلزایمر دارند با داروهایی مانند lecanemab درمان شوند که می تواند پیشرفت بیماری آنها را به تاخیر بیندازد، سیستم بهداشتی می تواند در مجموع از 300 میلیارد دلار تا 1.8 تریلیون دلار صرفه جویی کند. فیلیپسون می‌گوید: «یک تصور غلط کلی وجود دارد که در CMS رایج است، مبنی بر اینکه افزایش هزینه‌های دارو لزوماً منجر به هزینه‌های بالاتر Medicare می‌شود که بارها درست نیست.» “بسیاری اوقات، وقتی داروهای جدید دارید، کل هزینه های مراقبت های بهداشتی کاهش می یابد زیرا داروی جدید هزینه های دیگر را جبران می کند.”

در هر صورت، پزشکان باید در رجیستری ثبت نام کنند تا بیمارانشان بتوانند بازپرداخت دارو را دریافت کنند، و آنها نیز منتظرند تا در مورد نحوه انجام این فرآیند بشنوند. “من نگرانی هایی دارم که اگر [CMS] دکتر ریسا اسپرلینگ، مدیر مرکز تحقیقات و درمان آلزایمر در Brigham and Women می‌گوید، کار را برای پزشکانی که در مراکز پزشکی دانشگاهی بزرگ نیستند – در مطب خصوصی یا کسانی که به جوامع محروم کمک می‌کنند – بسیار دشوار می‌کند، سپس دسترسی را بیشتر محدود می‌کند. بیمارستان. برای متخصصانی مانند او، در مراکز پزشکی بزرگ، پیوستن به رجیستری ممکن است مشکل بزرگی نباشد. در واقع، بسیاری از گروه‌هایی مانند او قبلاً در AlzNet انجمن آلزایمر ثبت‌نام کرده‌اند، پورتالی برای ثبت تجربیات بیماران با داروهایی مانند lecanemab تا سایر پزشکان بتوانند از آنها یاد بگیرند و بهتر درک کنند که مردم چگونه به دارو پاسخ می‌دهند. مشخص نیست که آیا پورتال CMS تکراری از AlzNet خواهد بود یا راه‌هایی برای ساده‌سازی جمع‌آوری داده‌ها بین دو سیستم وجود دارد. کاریلو می‌گوید که انجمن آلزایمر قصد دارد در جلسه‌ای آینده درباره این موضوع با CMS بحث کند.

پرداختن به پوشش و در نتیجه دسترسی برای درک بهتر تأثیر واقعی داروهای اصلاح کننده بیماری مانند lecanemab بر آلزایمر بسیار مهم است. دکتر آلوارو پاسکوال-لئونه، استاد نورولوژی در دانشکده پزشکی هاروارد و مدیر پزشکی در Hebrew SeniorLife، یک مرکز بهداشتی غیرانتفاعی سالمندان در نیوانگلند، می‌گوید: «من این دارو را اساساً یک کاتالیزور دیررس برای تغییرات تحول‌آفرین می‌دانم. مراقبت از زوال عقل در حال حاضر آنطور که باید باشد نیست. این واکنشی است – ما منتظر می‌شویم تا افراد ناتوانی قابل توجهی داشته باشند زیرا هیچ غربالگری را قبل از موعد انجام نمی‌دهیم. داشتن داروهای موثری مانند lecanemab می‌تواند پزشکان بیشتری را تشویق کند تا بیماران خود را برای اولین علائم زوال عقل آلزایمر آزمایش کنند و آنها را نه تنها به سمت درمان‌های دارویی، بلکه به سمت تغییر سبک زندگی نیز هدایت کند، که مطالعات نشان داده‌اند در برخی افراد می‌تواند پیشرفت شناختی را کاهش دهد. کاهش تا 40٪ – بیش از 27٪ ثبت شده با lecanemab.

دکتر چارلز برنیک، متخصص مغز و اعصاب، می‌گوید: «زمانی که ما فقط درمان‌های علامتی داشتیم، شاید یک نیهیلیسم درمانی خاص حتی از سوی متخصصان مغز و اعصاب، بلکه پزشکان مراقبت‌های اولیه نیز وجود داشت، زیرا نیازی فوری برای تشخیص وجود نداشت.» کلینیک کلیولند مرکز سلامت مغز لو روو در نوادا. اما اکنون، با یک درمان مؤثر، وجود دارد.»

تعیین انتظارات مهم است، با این حال، از آنجایی که lecanemab می‌تواند ادامه بدتر شدن عملکردهای شناختی را کاهش دهد، نمی‌تواند حافظه افراد را بهبود بخشد. اساساً، این کاهش مداوم را به عقب می اندازد تا بیماران زمان بیشتری را خریداری کنند تا در طی آن بتوانند مستقل بمانند و بتوانند از خود مراقبت کنند. داشتن این زمان برای بیمارانی مانند جان دومک، وکیل بازنشسته در آرورا، اوهایو، که در سال 2019 به آلزایمر مبتلا شد، حیاتی است. پزشک او در مورد چشم انداز خود صادق بود و به او و همسرش آن گفت که حدود هشت سال قبل از علائم شدیدتر این بیماری ظاهر شد، از جمله مشکلات در گفتار، کلافگی جسمی، از دست دادن حافظه جدی تر و در نهایت ناتوانی در قورت دادن. آنها برای نزدیک به یک سال بر روی فعالیت‌های سبک زندگی تمرکز کردند که می‌توانند آلزایمر را کاهش دهند – خواندن، ورزش، انجام پازل و تلاش برای حفظ مشارکت اجتماعی، علی‌رغم قرنطینه COVID-19. آن می‌گوید: «ما در راهروی خود نشستیم و با همسایگان خود صحبت کردیم. در سال 2020، Domeck به آزمایش lecanemab ملحق شد و به مدت 18 ماه او و Ann نمی دانستند که آیا دارو یا دارونما را دو بار در ماه دریافت می کنند. پس از پایان مطالعه، او در ژوئیه 2022 به طور قطعی دارو را در بخش بدون برچسب آزمایشی دریافت کرد که تا دو سال دیگر یا بیشتر ادامه خواهد داشت. آن در مورد بهبود حافظه کوتاه مدت شوهرش از سال گذشته می گوید: «من متوجه تفاوت شدم. او می‌گوید که در یک گردهمایی ساحلی با اقوام دو هفته پیش، جان نوشیدنی‌هایی را به یاد می‌آورد که در جشن کریسمس خانوادگی گذشته آنها سرو می‌شد. او می‌گوید: «این من را شگفت‌زده کرد. کارهای کوتاه مدتی که قبلا هرگز به خاطر نمی آورد، اکنون انجام می دهد. کند شدن بیماری به آنها اجازه داده است که به سفر ادامه دهند و برای جان، به بازی گلف ادامه دهند.

آن و جان دامک در سفری به آلاسکا در سال 2021، زمانی که او در مطالعه بود، بین تزریق‌ها زمان بندی کردند. آن و جان در حین تزریق جان در کلینیک کلیولند در ژانویه 2023

خانواده Domeck

جان اکنون در حال آزمایش یک راه راحت‌تر برای تحویل lecanemab است، با تزریق‌های خودکاری که آن به او یک بار در هفته در خانه به جای انفوزیون‌های IV دو بار ماهانه در کلینیک کلیولند، جایی که او بخشی از مطالعه بود، در شکم به او می‌دهد. عیسی می گوید که این شرکت در حال برنامه ریزی برای گزارش نتایج خود تزریقات تا پایان سال است.

جان هرگز در مورد داوطلب شدن تردید نکرد و می‌گوید: «شرکت در آزمایش چیزی بود که هر دوی ما مشتاقانه منتظر آن بودیم». با تایید lecanemab، او و آن شروع به درک این موضوع کردند که این تصمیم برای بیماران آلزایمر چه معنایی دارد. آن می‌گوید: «فکر نمی‌کنم ما بفهمیم که چه چیزی از آن بیرون می‌آید. اما هر چه بیشتر در آن حضور داشتیم، تأثیر بیشتری داشتیم. این شگفت انگیز است.”

با ما تماس بگیرید در letters@time.com.